タカラバイオ株式会社は、順天堂大学医学部耳鼻咽喉科学講座 神谷和作准教授との共同研究により、内耳組織へ高い遺伝子導入効率を示すアデノ随伴ウイルス（AAV）改変体ベクターを開発しました。
近年、AAVベクターは遺伝子治療用ベクターとして種々の疾患に対して使用されており、日本においても眼科領域や中枢神経系領域等においてAAV遺伝子治療法の開発が活発に進められています。
耳科領域においても、遺伝性難聴等を対象としたAAVベクターを用いた遺伝子治療法の開発が進められていますが、既存のAAVベクターによる内耳器官への遺伝子導入効率は、治療効果を発揮するには充分ではなく、課題とされてきました。
今回、順天堂大学医学部耳鼻咽喉科学講座 神谷和作准教授との共同研究により、マウス内耳器官に効率よく遺伝子導入が可能なAAV改変体ベクターを開発しました。本ベクターを用いて、マウス内耳蝸牛器官培養組織へ感染させた場合において、難聴に対する遺伝子治療の標的となる内耳細胞に最大80％以上の遺伝子導入が認められ、対照となる既存のAAV2ベクターに比べて10倍以上遺伝子導入効率が高いことが確認されました。
当社では、CDMO事業の一環として、AAVベクターを含む各種ウイルスベクターの製造受託サービス~{(1)}を提供しており、独自に開発した脳や網膜へ遺伝子導入が可能なCereAAV~{TM(2)}の受託製造サービスも行っています~{(3)}。今後もCereAAV™や組織特異的AAVベクターなどの創薬技術開発に注力し、これらの技術を幅広く提供していきます。
本成果は、BioJapan 2023（2023年10月11-13日、パシフィコ横浜、スポンサーセミナーF203）にて発表します。
＜関連するニュースリリース、サービス＞
(1) 受託サービス
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター作製
レトロウイルスベクター作製
レンチウイルスベクター作製
(2) ニュースリリース
遺伝子治療用ベクターCereAAV™、カニクイザル脳への遺伝子導入を確認、さらに遺伝子導入効率の高い改変体を開発（2023年9月11日付）
https://ir.takara-bio.co.jp/ja/news_all/news_Release/newsr_23m0911Lueb763gF2rfdb.html
遺伝子治療用ベクターCereAAV™による網膜への高効率な遺伝子導入を確認（2023年5月11日付）
https://ir.takara-bio.co.jp/ja/news_all/news_Release/newsr_23m0511ce2Jk5VlonW.html
新規脳指向性遺伝子治療用ベクター“CereAAV™”を開発（2022年4月19日付）
https://ir.takara-bio.co.jp/ja/news_all/news_Release/newsr_22m0419ueEW8skpm3b.html
(3) ニュースリリース
脳指向性遺伝子治療用ベクター「CereAAV™」の受託製造サービスを開始（2022年7月20日付）
https://ir.takara-bio.co.jp/ja/news_all/news_Release/newsr_22m0720xgU87wbLkw9.html
この件に関するお問い合わせ先 ： タカラバイオ株式会社 広報・IR部
Tel 077-565-6970
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