タカラバイオ株式会社は、独自に開発を進める遺伝子治療用AAV（アデノ随伴ウイルス）ベクター「CereAAV~{TM}」について、カニクイザルを用いた試験において、脳に効率よく遺伝子を導入できることを確認しました。また、マウス試験においてCereAAV~{TM}よりもさらに脳への高い遺伝子導入効率を示すCereAAV~{TM}の改変体の開発を進めています。
CereAAV~{TM}はこれまで、マウスおよびマーモセットの脳、マウス網膜内の細胞に対し高い遺伝子導入効率を示すことが確認されています~{1)}。今回、よりヒトに近いカニクイザル試験を行い、既存の遺伝子治療薬で使用されているAAV9と比較し、CereAAV~{TM}は脳の各部位において最大25倍高い遺伝子導入効率を示すことを確認しました。
また、CereAAV~{TM}の改変体である「CereAAV~{TM}mt-6Y」を新たに見出し、CereAAV~{TM}より約10倍高い、マウスの脳への遺伝子導入効率を確認しました。
CereAAV~{TM}およびCereAAV~{TM}mt-6Yは、高い遺伝子導入効率を示すことから、より少ない投与量で治療効果が得られる可能性があり、AAVベクターを用いた遺伝子治療の課題とされているコストの削減につながることが期待されます。
当社では、CDMO事業の一環として、AAVベクターを含む各種ウイルスベクターの製造受託サービス~{2)}を提供しており、CereAAV~{TM}の受託製造サービスも行っています~{3)}。今後もCereAAV~{TM}などの創薬技術開発に注力し、これらの技術を幅広く提供していきます。
本成果は、第29回日本遺伝子細胞治療学会学術集会（2023年9月１１-13日、大阪国際会議場 演題番号O9-6）にて発表します。
＜関連するニュースリリース、サービス＞
1) ニュースリリース
遺伝子治療用ベクターCereAAV™による網膜への高効率な遺伝子導入を確認
https://ir.takara-bio.co.jp/ja/news_all/news_Release/newsr_23m0511ce2Jk5VlonW.html
（2023年5月11日付）
新規脳指向性遺伝子治療用ベクター“CereAAV™”を開発
https://ir.takara-bio.co.jp/ja/news_all/news_Release/newsr_22m0419ueEW8skpm3b.html
（2022年4月19日付）
2) 受託サービス
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター作製
レトロウイルスベクター作製
レンチウイルスベクター作製
3) ニュースリリース
脳指向性遺伝子治療用ベクター「CereAAV™」の受託製造サービスを開始
https://ir.takara-bio.co.jp/ja/news_all/news_Release/newsr_22m0720xgU87wbLkw9.html
（2022年7月20日付 ）
この件に関するお問い合わせ先 ： タカラバイオ株式会社 広報・IR部
Tel 077-565-6970
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