タカラバイオ株式会社がレトロネクチン®~{(注1)}の供給および商業利用ライセンスを供与しているFondazione Telethon ETS（本部：イタリアミラノ市、以下、「Telethon」（テレソン））が開発したウィスコット・オルドリッチ症候群を対象とした体外（ex vivo）遺伝子治療薬Waskyra™~{(注2)}が、米国食品医薬品局（FDA）~{(※1)}および欧州医薬品庁（EMA）~{(※2)}より販売承認を取得しました。本治療薬の製造には、当社のレトロネクチン®が使用されています。
レトロネクチン®は、当社が独自に開発した遺伝子組換えタンパク質で、ウイルスベクターを用いた細胞への遺伝子導入において導入効率を大きく向上させるとともに、導入後の細胞を高効率に増殖させることが可能です。 Waskyra™ などのex vivo遺伝子治療薬の製造において、体外での細胞への遺伝子導入工程にレトロネクチン®が用いられます。
当社は2023年9月、Telethonとレトロネクチン®の商業利用許諾および供給に関する契約を締結し、同契約に基づき、Telethonが開発し欧州における承認を受けた~{(※3)}ADA欠損による重症複合免疫不全症（ADA-SCID）を対象としたex vivo遺伝子治療薬Strimvelis™（ストリムべリス）~{(注3)}の商用生産にレトロネクチン®を供給しています。今後、Strimvelis™ に加えWaskyra™の商用生産にもレトロネクチン®を供給します。
当社は、新たなモダリティとして開発が拡大している遺伝子治療薬向けにレトロネクチン®の供給および商業ライセンス供与をグローバルで展開し、遺伝子細胞治療分野におけるアンメットメディカルニーズの解決に貢献します。
＜Telethonの概要＞
名称：Fondazione Telethon ETS （URL：https://www.fondazionetelethon.it/en/）
所在地：Via Varese 16B, 00185 Roma Italy
設立年：1990年
語句等の説明
（注1）レトロネクチン®
レトロネクチン®は、ヒトフィブロネクチンと呼ばれる細胞接着性タンパク質を改良した組換えタンパク質です。レトロネクチン®を用いたウイルスの細胞への遺伝子導入法は、レトロネクチン®法として知られています。レトロネクチン®はタカラバイオ株式会社の登録商標です。
（注2）WaskyraTM
Waskyra（一般名：etuvetidigene autotemcel）は、ex vivo遺伝子治療薬で、生後6ヶ月以上のウィスコット・オルドリッチ症候群（WAS）患者を対象に使用されます。Waskyra™は、造血幹細胞移植（HSCT）が適応となるものの、適切なドナーが見つからない患者の治療に用いられます。ウィスコット・オルドリッチ症候群はまれな遺伝性疾患で、主に男児のみに発症し、血液細胞および免疫系に影響を及ぼします。
（注3）StrimvelisTM
アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損による重症複合免疫不全症(SCID、以下ADA-SCID)のex vivo遺伝子治療薬で、欧州では2016年に欧州医薬品庁（European Medicines Agency:EMA）による承認を得ています。ADA-SCIDは世界の新生児20万人〜100万人に1人の割合で発症する、非常に稀な小児の先天性免疫不全症です。Strimvelis™は、ADAの産生能力が欠損しているADA-SCID患者から採取した骨髄細胞に、正常なADA遺伝子を導入して増やした後に、再び患者に投与するex vivo遺伝子治療薬です。
（※1）Waskyra™に関する米国食品医薬品局FDAの承認内容
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra
（※2）Waskyra™に関する欧州医薬品庁の承認内容
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/waskyra
（※3）Strimvelis™に関する欧州医薬品庁の承認内容
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/strimvelis
＜参考情報＞
ニュースリリース（2023年9月25日付）
この件に関するお問い合わせ先 ： タカラバイオ株式会社 広報・IR部
Tel 077-565-6970
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