NY-ESO-1・siTCR®遺伝子治療の検証的試験
治験計画届提出完了に関するお知らせ

　タカラバイオ株式会社は、NY-ESO-1・siTCR^®遺伝子治療（TBI-1301; mipetresgene autoleucel、以下「本品」）の検証的試験（治験実施計画書番号：1301-04、以下「本治験」）に関する治験計画届書を医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、PMDAによる所定の調査が完了しましたのでお知らせします。今後は治験実施医療機関の治験審査委員会による審査等を経て、被験者の組み入れ・治験製品の投与を開始する予定です。本治験の概要は以下のとおりです。

 

【本治験の概要】

　詳細は以下Webサイトで公開予定です。

　・ClinicalTrials.gov：https://clinicaltrials.gov/

　・臨床研究等提出・公開システム（jRCT）：https://jrct.mhlw.go.jp/search

 

 

　本品については、2025年5月13日付「NY-ESO-1・siTCR®遺伝子治療の国内開発計画の変更について」にて公表したとおり、上市後に有効性の検証を行う条件及び期限付き承認を目指すのではなく、検証的試験を実施した上で本承認取得を目指す計画に変更し、PMDAとも協議の上で準備を進めてまいりました。本品は、厚生労働省により「希少疾病用再生医療等製品」に指定されるとともに、「先駆け審査指定制度」の対象品目であるため、治験終了後は先駆け総合評価相談による優先的な審査を活用して製造販売承認申請を行い、5年以内に「滑膜肉腫」という難治性かつ治療の選択肢の少ない希少がんに対する新たな治療法を提供することを目指します。

　当社は、革新的な遺伝子・細胞加工の技術開発に注力し、開発した技術を幅広く提供することで、人々の健康に貢献してまいります。なお、本件による今期の当社業績への影響は軽微です。

 

• ニュースリリースに記載された情報は発表日現在のものです。最新の情報と異なることがありますのでご了承ください。
• 製品の画像はイメージです。また、製品の仕様・価格、サービス内容、お問い合わせ先などの情報は、予告なしに変更することがありますので、あらかじめご了承ください。
• 資料中の当社による現在の計画、見通し、戦略、確信などのうち、歴史的事実でないものは、将来の業績に関する見通しであり、これらは現時点において入手可能な情報から得られた当社経営陣の判断に基づくものですが、重大なリスクや不確実性を含んでいる情報から得られた多くの仮定および考えに基づきなされたものです。実際の業績は、さまざまな要素によりこれら予測とは大きく異なる結果となり得ることをご承知おきください。実際の業績に影響を与える要素には、経済情勢、特に消費動向、為替レートの変動、法律・行政制度の変化、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社の既存製品および新製品の販売力の低下、生産中断、当社の知的所有権に対する侵害、急速な技術革新、重大な訴訟における不利な判決などがありますが、業績に影響を与える要素はこれらに限定されるものではありません。