自治医科大学と日本医療研究開発機構（AMED）の小児神経難病AADC欠損症に対する遺伝子治療に関する発表について

　先般、自治医科大学と国立研究開発法人日本医療研究開発機構（以下、AMED）から 「小児神経難病AADC欠損症に対する遺伝子治療で全例運動機能が改善　さらに認知機能の改善・治療の安全性も確認　～重症型は寝たきりから歩行器歩行へ、中間型は介助歩行から自転車走行・独歩へ～研究成果がBrain誌に掲載」と題する発表が行われました。

 

　タカラバイオは、AMEDの難治性疾患実用化研究事業である本研究において、研究協力者として遺伝子治療用AAVベクターをGMPグレードで受託製造し、提供しています。

　今後も、遺伝子・細胞治療薬の開発、再生医療等製品の開発支援（CDMO事業）の展開に注力し、事業をさらに拡大させてまいります。

 

＜本件に関するご参考＞

自治医科大学ホームページ　（2019年1月25日）

https://www.jichi.ac.jp/news/research/2018/20190125.html

日本医療研究開発機構ホームページ　（2019年1月23日）

https://www.amed.go.jp/news/release_20190123.html

 

 

＜過去の当社リリース（2015年11月10日付）＞

http://ir.takarabio.co.jp/ja/news_all/news_Release/news_Release1148070267365127600.html